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Esta es la nueva esperanza para pacientes con ‘ceguera hereditaria’

Podría ser la primera terapia genética en Estados Unidos para corregir un rasgo genético heredado.

(NOTICIAS YA).-Hay esperanzas para personas con ceguera, pues una revolucionaria terapia genética está en vías de aprobación, informó el diario angelino Hoy.

El comité de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) votó unánimemente este jueves para aprobar una terapia genética experimental para pacientes con una rara enfermedad ocular hereditaria, señalo CNN.

Este tratamiento que propone recuperar la visión mediante el reemplazo del gen defectuoso.

Tienes que saber que la distrofia de la retina, debido a la mutación del gen RPE65, causa severa discapacidad visual que comienza en la infancia.

A medida que progresa, los pacientes experimentan pérdida gradual de visión periférica y visión central. Eventualmente, la enfermedad conduce a la ceguera, agrega la fuente.

Voretigene neparvovec, fabricado por Spark Therapeutics Inc. con sede en Filadelfia y con el nombre de marca Luxturna, está ahora un paso más cerca de la plena aprobación de la FDA.

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La agencia tomará su decisión final el 12 de enero. Si el veredicto es positivo podría ser la primera terapia genética en Estados Unidos para corregir un rasgo genético heredado.

Esta terapia daría esperanza no solo a personas con ceguera, sino a enfermos de una serie de trastornos genéticos distintos.




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