{"id":1466790,"date":"2025-09-24T17:03:48","date_gmt":"2025-09-25T00:03:48","guid":{"rendered":"https:\/\/noticiasya.com\/2025\/09\/24\/terapia-genica-enfermedad-huntington-uniqure-trax\/"},"modified":"2025-09-24T17:03:48","modified_gmt":"2025-09-25T00:03:48","slug":"terapia-genica-enfermedad-huntington-uniqure-trax","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/noticiasya.com\/midland-odessa\/2025\/09\/24\/terapia-genica-enfermedad-huntington-uniqure-trax\/","title":{"rendered":"Terapia g\u00e9nica experimental ralentiza la progresi\u00f3n de la enfermedad de Huntington, asegura una empresa"},"content":{"rendered":"<p>Se descubri\u00f3 que una terapia g\u00e9nica experimental ralentiza la progresi\u00f3n de la enfermedad de Huntington en un <a href=\"https:\/\/www.uniqure.com\/investors-media\/press-releases\">estudio \u201cfundamental\u201d de Fase 1\/2<\/a>, seg\u00fan la farmac\u00e9utica uniQure, lo que marca un paso importante hacia un posible primer tratamiento gen\u00e9tico para la afecci\u00f3n.<\/p>\n<p>La empresa con sede en \u00c1msterdam anunci\u00f3 el mi\u00e9rcoles que los pacientes que recibieron una dosis alta de su terapia AMT-130 para la enfermedad de Huntington vieron la progresi\u00f3n de la enfermedad ralentizarse en un 75 % despu\u00e9s de 36 meses.<\/p>\n<p>El tratamiento fue \u201cgeneralmente bien tolerado\u201d, con un perfil de seguridad \u201cmanejable\u201d, dijo la empresa. Los resultados completos del estudio a\u00fan no se han publicado en una revista revisada por pares.<\/p>\n<p>UniQure dijo que planea presentar sus datos sobre AMT-130 a la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en ingl\u00e9s) en el primer trimestre de 2026. Si el tratamiento es aprobado por la FDA, podr\u00eda lanzarse a finales del pr\u00f3ximo a\u00f1o.<\/p>\n<p>\u201cEstos hallazgos refuerzan nuestra convicci\u00f3n de que AMT-130 tiene el potencial de transformar fundamentalmente el panorama del tratamiento para la enfermedad de Huntington, al tiempo que proporciona evidencia importante que respalda las terapias g\u00e9nicas de una sola vez y de precisi\u00f3n para el tratamiento de trastornos neurol\u00f3gicos\u201d, <a href=\"https:\/\/www.uniqure.com\/pioneers-leaders\/leadership\/abi-saab-walid\">dijo el Dr. Walid Abi-Saab<\/a>, director m\u00e9dico de uniQure, en el <a href=\"https:\/\/www.uniqure.com\/investors-media\/press-releases\">anuncio del mi\u00e9rcoles<\/a>.<\/p>\n<p>La enfermedad de Huntington es un <a href=\"https:\/\/medlineplus.gov\/genetics\/condition\/huntingtons-disease\/\">trastorno cerebral hereditario<\/a> y progresivo causado por una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica. La enfermedad hace que las c\u00e9lulas nerviosas en partes del cerebro se descompongan y mueran gradualmente, lo que lleva a movimientos incontrolados, problemas emocionales o de comportamiento y p\u00e9rdida de cognici\u00f3n. Se trata de una enfermedad rara. Se estima que afecta hasta a 7 de cada 100.000 personas, con mayor frecuencia de ascendencia europea, y parece ser menos com\u00fan entre otros grupos.<\/p>\n<p>Actualmente no existe ning\u00fan tratamiento que pueda curar, detener o revertir la enfermedad de Huntington, pero algunos de los s\u00edntomas pueden tratarse.<\/p>\n<p>El nuevo estudio, <a href=\"https:\/\/www.ucl.ac.uk\/news\/2025\/sep\/gene-therapy-appears-slow-huntingtons-disease-progression\">realizado con el University College de Londres<\/a>, incluy\u00f3 a 29 personas con enfermedad de Huntington que fueron tratadas con dosis bajas o altas de la terapia AMT-130 y seguidas durante 36 meses.<\/p>\n<p>La terapia se administra quir\u00fargicamente, utilizando una t\u00e9cnica en la que se inyecta directamente en el cuerpo estriado, una parte del cerebro involucrada en funciones cognitivas, emocionales y motoras, as\u00ed como en ciertos procesamientos. En personas con enfermedad de Huntington, las <a href=\"https:\/\/news.mit.edu\/2023\/huntingtons-disease-affects-different-neurons-striosomes-0120\">neuronas en el cuerpo estriado<\/a> se encuentran entre las m\u00e1s afectadas.<\/p>\n<p>La empresa se\u00f1al\u00f3 que los eventos adversos m\u00e1s comunes en el estudio estuvieron relacionados con el procedimiento quir\u00fargico y todos se resolvieron.<\/p>\n<p>Una vez administrada la terapia, los investigadores examinaron la progresi\u00f3n de la enfermedad en los participantes con base en <a href=\"https:\/\/huntingtonstudygroup.org\/uhdrs-licensing\/\">una escala<\/a> de calificaci\u00f3n de evaluaciones motoras, cognitivas, conductuales y funcionales, entre otros factores. Tambi\u00e9n midieron los niveles de <a href=\"https:\/\/pmc.ncbi.nlm.nih.gov\/articles\/PMC10380627\/\">prote\u00edna ligera de neurofilamento<\/a> en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo, lo que puede ser una se\u00f1al de neurodegeneraci\u00f3n.<\/p>\n<p>Los niveles elevados de la prote\u00edna se han asociado con una mayor gravedad de la enfermedad de Huntington, pero durante el estudio, hubo una reducci\u00f3n promedio del 8,2 % en la prote\u00edna ligera de neurofilamento en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo entre los participantes.<\/p>\n<p>La <a href=\"https:\/\/hdsa.org\/\">Huntington\u2019s Disease Society of America<\/a> se mantiene \u201ccautelosa\u201d pero tiene una \u201cinmensa esperanza\u201d despu\u00e9s de ver los nuevos resultados del estudio, dijo el mi\u00e9rcoles Amy Gray, presidenta y directora ejecutiva de la organizaci\u00f3n sin fines de lucro.<\/p>\n<p>\u201cPara los aproximadamente 42.000 estadounidenses y sus familias que viven con la enfermedad de Huntington, este es un desarrollo verdaderamente transformador\u201d, dijo Gray, quien no particip\u00f3 en la investigaci\u00f3n, en un correo electr\u00f3nico.<\/p>\n<p>\u201cDurante d\u00e9cadas, no ha habido terapias para ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad, solo tratamientos para manejar los s\u00edntomas\u201d, dijo Gray. \u201cSi bien todav\u00eda hay un camino hacia la aprobaci\u00f3n a trav\u00e9s de la FDA, estos datos nos acercan m\u00e1s que nunca a un futuro en el que podamos cambiar el curso de la enfermedad de Huntington\u201d.<\/p>\n<p>El Dr. David Rubinsztein, profesor de neurogen\u00e9tica molecular y subdirector del <a href=\"https:\/\/www.cimr.cam.ac.uk\/staff\/professor-david-rubinsztein-fmedsci-frs\">Instituto Cambridge de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica<\/a>, calific\u00f3 los hallazgos del ensayo como \u201cmuy prometedores\u201d y \u201cemocionantes\u201d.<\/p>\n<p>\u201cSugieren una clara desaceleraci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad medida con una variedad de herramientas\u201d, dijo Rubinsztein, quien no particip\u00f3 en el estudio, en un comunicado distribuido el mi\u00e9rcoles por el <a href=\"https:\/\/www.sciencemediacentre.org\/expert-reaction-to-announcement-by-uniqure-of-topline-results-from-a-phase-i-ii-study-of-a-gene-therapy-to-slow-huntingtons-disease-progression\/\">Science Media Center,<\/a> con sede en el Reino Unido.<\/p>\n<p>Sin embargo, \u201cel ensayo en etapa temprana que han reportado involucra un n\u00famero modesto de pacientes y gran parte de los datos de control no provino de pacientes controlados con placebo, sino de datos existentes de la historia natural de pacientes con la enfermedad de Huntington\u201d, agreg\u00f3. \u201cNo se reportaron datos del grupo de dosis baja, pero la impresi\u00f3n del comunicado de prensa fue que no se observaron beneficios significativos con la dosis baja (lo cual est\u00e1 bien si la dosis alta funciona y es bien tolerada)\u201d.<\/p>\n<p>The-CNN-Wire<br \/>&trade; &amp; &copy; 2025 Cable News Network, Inc., a Warner Bros. Discovery Company. All rights reserved.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Se descubri\u00f3 que una terapia g\u00e9nica experimental ralentiza la progresi\u00f3n de la enfermedad de Huntington en un estudio \u201cfundamental\u201d de Fase 1\/2, seg\u00fan la farmac\u00e9utica uniQure, lo que marca un paso importante hacia un posible primer tratamiento gen\u00e9tico para la afecci\u00f3n. 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