El medicamento leucovorina fue promocionado por la administración Trump en septiembre como un posible tratamiento para miles de niños con autismo. Ahora, algunos padres y tutores de niños con autismo dicen sentirse abandonados por la nueva postura de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a la leucovorina.
“Apuesto a que algunos probablemente se sienten traicionados. Yo, de alguna manera, también”, dijo Keith Joyce, de 60 años, tutor de un niño de cinco años con autismo que toma el medicamento. “Me sentí de alguna manera reivindicado con lo que estaba haciendo. Pero ahora dicen, ‘ah, no, nos retractamos y estábamos equivocados’”.
En lugar de ampliar el acceso a la leucovorina para “cientos de miles” de niños con autismo, la FDA el martes hizo una aprobación más limitada del fármaco para personas con una enfermedad genética rara. Se han identificado en todo el mundo menos de 50 casos de la afección —deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor de folato 1—.
Altos funcionarios de la FDA dijeron esta semana que no hay “datos suficientes” que demuestren que la leucovorina sea un tratamiento potencial para el autismo.
“Corresponderá a los pacientes hablar con sus médicos de cabecera para ver si la leucovorina podría ser adecuada para ellos”, dijo un alto funcionario.
“No tenemos ahora la evidencia para una aprobación más amplia”, agregó otro funcionario.
Los clínicos dijeron que la decisión de la FDA en sí no es controversial. Expertos en autismo dijeron a CNN que aplaudieron la medida, describiéndola como un enfoque basado en la evidencia para el tratamiento.
“La decisión de hoy de la FDA refleja lo que la ciencia ha indicado hasta ahora: que la evidencia de la leucovorina como tratamiento eficaz para el autismo sigue siendo limitada”, dijo Andy Shih, director científico del grupo de defensa sin fines de lucro Autism Speaks, en un comunicado. “Entendemos que algunas familias pueden sentirse decepcionadas por esta noticia”.
Añadió: “Las familias siempre están buscando maneras de apoyar a su hijo, y los primeros informes sobre la promesa de la leucovorina llevaron esperanza a muchos”.
Meagan Johnson, de Pflugerville, Texas, quien recientemente tuvo dificultades para encontrar el medicamento para su hijo Jack, de tres años, dijo a CNN que se siente herida por la decisión después de que se depositaran tantas esperanzas en la leucovorina.
“Estoy frustrada con la administración”, dijo. “Estoy cansada de que salgan y digan las cosas prematuramente, sin la información que los respalde”.
Funcionarios de salud respaldaron la leucovorina el otoño pasado —y la noticia se difundió rápidamente, impulsando el interés en el medicamento. Un artículo publicado la semana pasada encontró que las recetas aumentaron en los últimos meses de 2025, aunque sociedades profesionales como la Academia Americana de Pediatría recomendaron no usar la leucovorina para tratar el autismo.
Bhooshan Sawant, director ejecutivo de ReligenDX —una empresa que produce la prueba de autoanticuerpos del receptor de folato, que se popularizó tras el anuncio de la Casa Blanca y es utilizada por muchos médicos que prescriben leucovorina— también señaló un fuerte aumento en el interés.
La prueba no está cubierta por el seguro y cuesta casi US$ 300. La comunidad científica más amplia no recomienda la prueba, considerándola inexacta y experimental, y señalando evidencia de que las punciones lumbares son más precisas. Sawant sostiene que la prueba es precisa y confiable, pero dice que le gustaría ver más investigaciones.
ReligenDX dice que, en comparación con los promedios de enero de 2025, comenzó a procesar siete veces más pruebas en el punto álgido de la fiebre. Ahora, dice que se mantiene en alrededor de 1.600 pruebas por mes: seis veces más que los promedios mensuales antes de que la leucovorina recibiera una atención generalizada.
No está claro si todos estos pacientes reciben una receta después de la prueba, pero algunos expertos dicen que los datos y la evidencia anecdótica sugieren que el interés en la leucovorina probablemente no disminuirá pronto.
“Tengo días en la clínica en los que cada familia pregunta por ella”, dijo la Dra. Audrey Brumback, neuróloga pediatra en la Facultad de Medicina Dell de la Universidad de Texas en Austin. “La gente sabe de esto y pregunta al respecto”.
Pero otros, como la Dra. Helen Tager-Flusberg, investigadora de autismo en la Universidad de Boston, son más optimistas y creen que la tendencia en el uso de leucovorina podría revertirse mucho antes si más funcionarios federales refuerzan el mensaje de la FDA.
“Mi gran aspiración es que otras partes del Departamento de Salud y Servicios Humanos hagan lo mismo”, dijo Tager-Flusberg. “Espero que la FDA continúe en el camino que iniciaron hoy”.
Joyce dice que Jose Morales-Ortiz, de 5 años, comenzó a tomar leucovorina el año pasado. El niño era no verbal antes del tratamiento, dijo, pero mejoró lentamente. Joyce atribuye eso al medicamento y dijo que ahora Jose puede decir ocho palabras.
Pero ahora Joyce teme que, después de la decisión de la FDA, más médicos —incluido el de Jose— estén menos dispuestos a recetar el medicamento. Muchos padres ya tienen dificultades para encontrar proveedores dispuestos a hacer la receta. La escasez de medicamentos también hace difícil encontrar la medicina, aunque funcionarios de la FDA dijeron que el suministro sigue siendo estable.
Sawant, el propietario de la empresa de pruebas —y defensor de la leucovorina— teme que algunos médicos puedan interpretar el anuncio de la FDA como una razón para dejar de recetarla.
Un grupo más reducido de médicos dispuestos a recetar el medicamento puede crear una oportunidad para que proveedores no convencionales intervengan y se aprovechen de las familias.
Algunos padres pagan miles de dólares para conseguir una receta —algo sobre lo que la Dra. Sarah Mohiuddin, quien dirige el Programa Multidisciplinario de Autismo en Michigan Medicine, advierte.
“Desafortunadamente, hay personas de mala fe que pueden aprovecharse de la situación de la gente”, dijo Mohiuddin. Recientemente lanzó una iniciativa para mejorar la comunicación entre los médicos y los padres de niños con autismo. “Creo que hay oportunidades para seguir colaborando con la comunidad médica”.
Si bien el medicamento se considera seguro, Brumback advirtió que las dosis que se dan a la mayoría de los niños pueden ser 100 veces más altas que la cantidad diaria recomendada de folato, el ingrediente activo de la leucovorina. Y aún se desconocen muchos efectos a largo plazo. Los padres que decidan comenzar el tratamiento con leucovorina deben trabajar estrechamente con un especialista.
Una guía publicada el martes por la Sociedad de Neurología Pediátrica dice que las mejoras que los padres notan con la leucovorina pueden simplemente reflejar el desarrollo normal y no necesariamente los efectos del medicamento —algo que un especialista puede ayudar a determinar.
Independientemente de su decisión sobre la leucovorina, dijo Brumback, los padres también deben trabajar con un especialista para encontrar un plan terapéutico adecuado para su hijo. Para algunos, eso puede significar pruebas genéticas adicionales o encontrar maneras de mejorar la calidad de vida. Los apoyos adicionales que ayudan a los niños a desarrollar habilidades, como la terapia de análisis conductual aplicado, son igual de importantes.
“Todos estamos frustrados porque no tenemos un tratamiento para el autismo”, dijo Brumback.
Pero ella no considera que realizar ensayos clínicos adicionales sobre leucovorina sea el camino a seguir, dado la limitada evidencia que respalda su uso. “Si hacemos un gran ensayo clínico, no estará motivado por la ciencia, sino por la necesidad de que el público tenga una respuesta definitiva sobre algo que en realidad no era una pregunta desde el principio”.
“Que vengan a verme a la consulta y que podamos hablar de eso, creo que eso es lo que realmente quiero que las familias se lleven consigo”, dijo Brumback. “Estamos aquí para ayudar. No somos el enemigo”.
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